Μια γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε από αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας φαίνεται ότι απάλλαξε οριστικά έναν ασθενή από τον ιό του AIDS. Ωστόσο άλλοι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη δεν εμφάνισαν βελτίωση και οι ερευνητές τόνισαν ότι η μέθοδός τους δεν είναι έτοιμη για ευρεία χρήση.
H γονιδιακή θεραπεία της Sangamo Biosciences, με έδρα την Καλιφόρνια, δοκιμάστηκε σε 15 Αμερικανούς ασθενείς στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών δοκιμών, στην οποία ελέγχεται η ασφάλεια της υπό εξέταση μεθόδου.
Σε πρώτη φάση, οι ερευνητές προχώρησαν σε αιμοληψίες και απομόνωσαν τα Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος των ασθενών, στα οποία επιτίθεται κανονικά ο ιός HIV.
Οι ερευνητές πρόσθεσαν στα κύτταρα των ασθενών ένα ένζυμο που ανάπτυξε η Sangamo (μια νουκλεάση δακτύλων ψευδαργύρου), το οποίο μπορεί να απενεργοποιεί το γονίδιο του CCRP, ενός υποδοχέα που υπάρχει στην επιφάνεια των κυττάρων και χρησιμοποιείται από τον HIV για να εισέλθει στο εσωτερικό τους.
Περίπου δέκα δισεκατομμύρια τροποποιημένα Τ-κύτταρα επιστράφηκαν στην κυκλοφορία του κάθε ασθενή. Οι πρώτες αναλύσεις έδειξαν ότι τα τροποποιημένα κύτταρα έφταναν μέχρι και το 25% του συνόλου των Τ-κυττάρων σε κάθε περίπτωση.
Τα κύτταρα αυτά ουσιαστικά έχουν «ανοσία» στον HIV και μπορούν να επιβραδύνουν τον πολλαπλασιασμό του ιού μέσα στο ανοσοποιητικό σύστημα.
Για να δουν αν η θεραπεία είχε αποτέλεσμα, οι γιατροί διέκοψαν τη χορήγηση της στάνταρτ φαρμακευτικής αγωγής για τον HIV σε έξι από τους 15 ασθενείς.
Σε τρεις από αυτούς, τα επίπεδα του ΗΙV εμφάνισαν εντυπωσιακή πτώση. Και σε έναν από αυτούς τα επίπεδα του ιού δεν ήταν καν μετρήσιμα.
Ο ασθενής αυτός δεν αποκλείεται να έχει ουσιαστικά θεραπευτεί από τον ιό.
Όπως όμως τόνισαν οι ερευνητές, η περίπτωσή του ήταν ιδιαίτερη: ο εν λόγω ασθενής είχε την τύχη να φέρει μια προστατευτική μετάλλαξη σε ένα από τα δύο αντίγραφα του γονιδίου CCR5 (ένα αντίγραφο του γονιδίου προέρχεται από τον πατέρα και ένα ακόμα από τη μητέρα).
Όταν η γονιδιακή θεραπεία απενεργοποίησε και το δεύτερο αντίγραφο του γονιδίου, ο HIV έμεινε χωρίς κύτταρα να μολύνει.
«Το πείραμά μας ήταν πολύ μικρό [σε αριθμό ασθενών] και κατ' ουδένα τρόπο δεν μπορούμε να μιλάμε για θεραπεία» τόνισε ο Πάμπλο Τέμπας του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, υπεύθυνος της μελέτης για ορισμένους από τους ασθενής.
Εφόσον όμως η μέθοδος τελειοποιηθεί, και το κόστος της πέσει, οι ασθενείς του HIV θα μπορούσαν να ελπίζουν σε μια «λειτουργική θεραπεία», δηλαδή σε μια μείωση των επιπέδων του HIV αρκετά μεγάλη ώστε να μην απαιτούνται φάρμακα.
Η έρευνα παρουσιάστηκε στο Διεπιστημονικό Συνέδριο Αντιμικροβιακών Παραγόντων και Χημειοθεραπείας, το οποίο πραγματοποιήθηκε στο Σικάγο.
H γονιδιακή θεραπεία της Sangamo Biosciences, με έδρα την Καλιφόρνια, δοκιμάστηκε σε 15 Αμερικανούς ασθενείς στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών δοκιμών, στην οποία ελέγχεται η ασφάλεια της υπό εξέταση μεθόδου.
Σε πρώτη φάση, οι ερευνητές προχώρησαν σε αιμοληψίες και απομόνωσαν τα Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος των ασθενών, στα οποία επιτίθεται κανονικά ο ιός HIV.
Οι ερευνητές πρόσθεσαν στα κύτταρα των ασθενών ένα ένζυμο που ανάπτυξε η Sangamo (μια νουκλεάση δακτύλων ψευδαργύρου), το οποίο μπορεί να απενεργοποιεί το γονίδιο του CCRP, ενός υποδοχέα που υπάρχει στην επιφάνεια των κυττάρων και χρησιμοποιείται από τον HIV για να εισέλθει στο εσωτερικό τους.
Περίπου δέκα δισεκατομμύρια τροποποιημένα Τ-κύτταρα επιστράφηκαν στην κυκλοφορία του κάθε ασθενή. Οι πρώτες αναλύσεις έδειξαν ότι τα τροποποιημένα κύτταρα έφταναν μέχρι και το 25% του συνόλου των Τ-κυττάρων σε κάθε περίπτωση.
Τα κύτταρα αυτά ουσιαστικά έχουν «ανοσία» στον HIV και μπορούν να επιβραδύνουν τον πολλαπλασιασμό του ιού μέσα στο ανοσοποιητικό σύστημα.
Για να δουν αν η θεραπεία είχε αποτέλεσμα, οι γιατροί διέκοψαν τη χορήγηση της στάνταρτ φαρμακευτικής αγωγής για τον HIV σε έξι από τους 15 ασθενείς.
Σε τρεις από αυτούς, τα επίπεδα του ΗΙV εμφάνισαν εντυπωσιακή πτώση. Και σε έναν από αυτούς τα επίπεδα του ιού δεν ήταν καν μετρήσιμα.
Ο ασθενής αυτός δεν αποκλείεται να έχει ουσιαστικά θεραπευτεί από τον ιό.
Όπως όμως τόνισαν οι ερευνητές, η περίπτωσή του ήταν ιδιαίτερη: ο εν λόγω ασθενής είχε την τύχη να φέρει μια προστατευτική μετάλλαξη σε ένα από τα δύο αντίγραφα του γονιδίου CCR5 (ένα αντίγραφο του γονιδίου προέρχεται από τον πατέρα και ένα ακόμα από τη μητέρα).
Όταν η γονιδιακή θεραπεία απενεργοποίησε και το δεύτερο αντίγραφο του γονιδίου, ο HIV έμεινε χωρίς κύτταρα να μολύνει.
«Το πείραμά μας ήταν πολύ μικρό [σε αριθμό ασθενών] και κατ' ουδένα τρόπο δεν μπορούμε να μιλάμε για θεραπεία» τόνισε ο Πάμπλο Τέμπας του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, υπεύθυνος της μελέτης για ορισμένους από τους ασθενής.
Εφόσον όμως η μέθοδος τελειοποιηθεί, και το κόστος της πέσει, οι ασθενείς του HIV θα μπορούσαν να ελπίζουν σε μια «λειτουργική θεραπεία», δηλαδή σε μια μείωση των επιπέδων του HIV αρκετά μεγάλη ώστε να μην απαιτούνται φάρμακα.
Η έρευνα παρουσιάστηκε στο Διεπιστημονικό Συνέδριο Αντιμικροβιακών Παραγόντων και Χημειοθεραπείας, το οποίο πραγματοποιήθηκε στο Σικάγο.
0 comments:
Δημοσίευση σχολίου